网上打鱼游戏平台:世界各地的科技公司在罕见病领域部署了药物以外的解决方案

辉瑞以116亿美元收购的Biohaven还包括治疗罕见神经系统疾病的新疗法，如脊髓小脑性共济失调和脊髓性肌肉萎缩。这也是2022年罕见病领域医药交易的第二大并购。

罕见病患者的治疗需求并不局限于药物治疗。根据疼痛挑战基金会对20多种疾病患者的调查，100%的患者表示需要诊断、监测、康复、营养和心理支持，使用和不使用药物的患者之间没有差异。这意味着罕见病领域未满足的需求是巨大而微妙的。

报告显示，世界各地的科技公司在罕见病领域部署了药物以外的解决方案，包括数据公司、诊断公司、可穿戴设备公司、食品公司等。专注于药物之外的解决方案，不仅是为了回应患者的真实需求，也是为了为罕见病药物和器械的开发奠定基础。更有效的患者发现、更创新的康复工具、更实时的监测设备和更合适的动物模型的出现和发展，是高价值创新生态系统中必不可少的要素。网上打鱼游戏平台

“大型跨国公司愿意在有价值的罕见病企业的研发管道上投入巨资，关键技术的突破带来了罕见病治疗的曙光。”苏利文大中华区合伙人兼董事总经理毛华指出，放眼全球，新技术不断落地罕见病药物，如寡核苷酸药物，在罕见病领域已经出现了一款年销售额超过10亿美元的寡核苷酸药物诺辛axen钠，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。50%以上正在开发的寡核苷酸药物具有孤儿药地位。另一个是基因疗法，一些已经被批准在世界各地销售的基因疗法有罕见的疾病适应症。